Anvisa cancela registro do Elevidys, terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do Elevidys, medicamento de terapia gênica indicado para determinados pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi publicada nesta segunda-feira, 24 de agosto, após solicitação da Roche, empresa responsável pelo registro do produto no Brasil.
Segundo a Anvisa, o cancelamento ocorreu porque o conjunto de informações disponíveis até o momento não foi considerado suficiente para cumprir os requisitos regulatórios necessários à manutenção da autorização condicional. O medicamento havia recebido registro no país em dezembro de 2024, em caráter excepcional e acompanhado de exigências relacionadas à apresentação de novos dados sobre eficácia e segurança.
Pacientes que já receberam medicamento continuarão acompanhados
Apesar do cancelamento, a Roche continuará responsável pelo monitoramento das pessoas que já foram submetidas ao tratamento dentro de estudos clínicos e programas existentes.
A obrigação inclui pacientes brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. Informações relacionadas à segurança dessas pessoas deverão continuar sendo acompanhadas e comunicadas à Anvisa conforme as regras aplicáveis.
No Brasil, a autorização era restrita a pacientes pediátricos com Distrofia Muscular de Duchenne, entre 4 e 7 anos de idade, que fossem deambuladores, ou seja, capazes de caminhar de forma independente ou com auxílio, além de atenderem a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Comercialização já estava suspensa desde 2025
Antes do cancelamento do registro, o Elevidys já estava com comercialização e uso suspensos no Brasil desde julho de 2025. A Anvisa adotou a medida de precaução após receber informações internacionais relacionadas a casos fatais de insuficiência hepática aguda envolvendo terapias gênicas que utilizavam a tecnologia vetorial AAVrh74.
Na ocasião, a agência informou que três mortes ocorridas no exterior estavam relacionadas a produtos que utilizavam essa tecnologia. Dois dos casos envolveram pacientes pediátricos não deambuladores com DMD tratados com Elevidys. O terceiro ocorreu em um adulto com outro tipo de distrofia muscular que recebeu uma terapia experimental baseada no mesmo vetor viral.
Embora esses casos não estivessem dentro do grupo de pacientes para o qual o medicamento havia sido autorizado no Brasil, as ocorrências levantaram preocupações sobre possíveis riscos de toxicidade hepática. A suspensão permaneceu em vigor enquanto novas avaliações de segurança eram conduzidas.
Anvisa poderá avaliar novas evidências no futuro
Durante o período de suspensão, a Roche apresentou informações complementares e manteve contato com a agência para atender às obrigações estabelecidas no registro condicional.
Com o cancelamento, a Anvisa informou que permanece disponível para analisar prioritariamente eventuais novas submissões relacionadas ao medicamento caso sejam apresentadas evidências adicionais que cumpram os requisitos regulatórios. A Roche, por sua vez, afirmou que continua trabalhando no programa clínico do Elevidys e na produção das evidências necessárias.
Outro medicamento para DMD foi aprovado em agosto
A decisão sobre o Elevidys ocorre poucos dias depois de a Anvisa aprovar outro tratamento destinado à Distrofia Muscular de Duchenne. No dia 13 de agosto, a agência autorizou o registro do Duvyzat, nome comercial do givinostate.
O medicamento é indicado para pacientes com seis anos ou mais e deve ser utilizado em conjunto com corticosteroides. Diferentemente do Elevidys, trata-se de um medicamento líquido administrado por via oral duas vezes ao dia.
Segundo a Anvisa, estudos clínicos apresentados durante o processo regulatório indicaram que o Duvyzat pode retardar a progressão da doença e reduzir a perda de função motora quando comparado ao tratamento padrão isolado. Como ainda existem incertezas sobre os efeitos de longo prazo, a aprovação também envolve compromissos para produção e apresentação de novas evidências.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara e progressiva que provoca perda gradual da força muscular. Por envolver uma condição grave e tratamentos de alta complexidade, a Anvisa afirma que as decisões regulatórias devem considerar continuamente a relação entre possíveis benefícios, riscos e as evidências científicas disponíveis.
Fonte: ANC
